
《银翼杀手》中负责设计复制人眼睛的基因工程师
基因编辑技术离我们现在遥远吗?撇开超市中琳琅满目的转基因食品不谈,让我们来看看严肃的科研领域 。
2015年4月,中山大学黄军就教授团队利用Crispr/Cas9技术,对抑制狗骨骼肌生长的基因进行了敲除,培育出两只肌肉发达的“大力神”狗,成功构建了世界首个基因敲除狗模型 。

15个月龄的肌肉生长抑制素基因敲除比格犬
2016年4月初,广东医科大学范勇研究团队在国际期刊上发表了关于HIV病毒免疫的人类胚胎基因编辑研究成果,这是世界第二例公开发表的人类胚胎基因编辑的研究成果 。 他们利用Crispr/Cas9基因编辑技术,对26个人类早期胚胎进行基因编辑,其中4个被成功编辑 。 这意味着,如果这4个基因编辑成功的胚胎正常发育成人,他们将对艾滋病免疫 。

广东医科大学研究员范勇
他们使用的Crispr/Cas9技术是基因编辑领域的明星技术,是目前最简单、便捷的基因编辑技术 。 它于2013年问世,在问世后的极短时间内就在世界范围迅速扩散并受到追捧 。 Crispr技术如此简单、有效,还便宜,据说任何一个有基本分子生物学背景的学生都能在短时间内学会并操作该技术 。
至于Crispr/Cas9技术的原理,简单来说,它涉及两个工具:向导RNA和一种酶(核酸酶) 。 向导RNA负责找到目标基因,作用相当于一个定位仪;核酸酶相当于剪刀,基因剪刀,能剪断目标基因连接,使我们能剪切掉不需要的基因,以及插入新基因 。

Crispr/Cas9技术敲除部分基因原理示意图

Crispr/Cas9技术插入新基因原理示意图
目前,Crispr/Cas9技术已经用于水稻、小麦、烟草等作物育种研究,斑马鱼、小鼠、果蝇等动物的基因编辑研究,以及人类阿尔茨海默症、癌症、β-地中海贫血症等遗传病的研究 。
理论上,只要我们弄清楚人类每个基因的序列和功能以及相关疾病病理,科学家们就能利用基因编辑技术来治疗各种遗传病、免疫缺陷病,改变我们的发色、身高、相貌,优化人体机能,甚至改造胚胎基因定制完美的婴儿或者是延长人类寿命 。
依照生命科学、基因科技如今的迅猛发展速度,相信如果社会和法律允许,等到2049年,说不定真能看到复制人在大街上走来走去,或者至少,利用基因编辑技术来拯救不幸的遗传病家族 。
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